Avidity ve Dyne, oligonükleotid kas denemeleri ilerlerken Bernstein derecelendirmeleri alıyor
Investing.com — Bernstein, Avidity Biosciences (NASDAQ:RNA) ve Dyne Therapeutics (NASDAQ:DYN) için analist değerlendirmelerine başladı. Sırasıyla “outperform” ve “market perform” notları verdi.
Analistler, her iki şirketin de antikor-konjuge dağıtım platformlarını örnek göstererek, kasın oligonükleotid tedavileri için önemli bir sınır olduğunu belirtti.
Avidity, üç önemli denemeyi içeren çeşitlendirilmiş ilaç hattı, miyotonik distrofi tip 1’de (DM1) muhafazakar düzenleyici yolu ve 2027’ye kadar uzanan nakit akışı nedeniyle tercih ediliyor.
DM1’de Avidity siRNA kullanırken, Dyne DMPK genini hedeflemek için antisense oligonükleotidleri (ASO) kullanıyor.
siRNA geleneksel olarak çekirdekte daha az aktif görülse de, Avidity nükleer CUG RNA odaklarında azalma ve MBNL protein fonksiyonunun restorasyonu yoluyla nükleer etkinlik kanıtı gösterdi.
Her iki şirket de benzer vHOT iyileştirmeleri gösterdi: Avidity’nin del-desiran’ı 6 ayda -3,1 saniye gösterirken, Dyne’nin DYNE-101’i -2,9 saniye elde etti.
QMT konusunda Dyne, 12 ayda %10,3’lük bir iyileşme bildirirken Avidity %4,6 gösterdi. Ancak Bernstein, geniş hata marjlarına ve farklı dozlama rejimlerine dikkat çekti.
Avidity, 30 haftalık vHOT verileriyle tam onay peşinde ve 2026’nın ilk yarısında sonuçlar bekliyor. Dyne ise 2026 ortasında beklenen 6 aylık vHOT verileriyle hızlandırılmış onay hedefliyor.
Bernstein, her ikisi için de %85 deneme başarı olasılığı tahmin ediyor. Dyne’ye %70 düzenleyici risk ayarlaması uygulayarak %60 onay olasılığı sonucuna varıyor.
Fasioskopulohumeral müsküler distrofi (FSHD) için Avidity’nin siRNA ilacı DUX4 ekspresyonunu hedefliyor.
Şirket, DUX4 ile düzenlenen genlerde %50’den fazla azalma ve yeni bir dolaşım biyobelirteci olan cDUX’ta azalmalar gösterdi.
Ana risk, plasebo hastalarının fonksiyonel fayda gösterecek kadar hızlı düşüp düşmeyeceğidir. Bernstein, %70 düzenleyici ayarlamayla %80 başarı olasılığı atfediyor.
Avidity, FSHD sonuçlarını 2026’nın ikinci çeyreğinde ve DM1 verilerini 2026’nın ilk yarısında bekliyor. Dyne ise DM1 verilerini 2026 ortasında bekliyor.
Bernstein, olumlu sonuçlar konusunda yüksek inanca sahip ancak Avidity’nin DM1 faz 3 sonuçlarını ana hisse senedi katalizörü olarak görüyor. Dyne için devam eden düzenleyici belirsizliği gerekçe gösteriyor.
DM1’de Bernstein, Avidity için 2,1 milyar dolar ve Dyne için 2,6 milyar dolar risk ayarlı zirve satış modelliyor.
FSHD’de Bernstein, Avidity için 1,8 milyar dolar zirve satış tahmin ediyor. Değerleme çarpanları Avidity için 1,2x ve Dyne için 0,5x olarak belirlendi. Bu, Avidity’nin daha geniş ilaç hattını ve finansal istikrarını yansıtıyor.
Duchenne müsküler distrofi (DMD) için her iki şirket de 2025 sonları ile 2026 başları arasında beklenen BLA başvurularıyla ileri aşama varlıklar geliştiriyor.
Bernstein, Avidity’nin del-zota’sı için 225 milyon dolar ve Dyne’nin DYNE-251’i için 190 milyon dolar risk ayarlı zirve satış tahmin ediyor. Ancak bu varlıklar genel değerlemeye minimal katkı sağlıyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
